การบำบัดด้วยยีน ซึ่งเป็นเทคโนโลยีทางการแพทย์ที่ทันสมัย ออกแบบมาเพื่อรักษาหรือแม้กระทั่งรักษาโรคโดยการปรับเปลี่ยนหรือแทนที่ยีนที่บกพร่อง แตกต่างจากการรักษาแบบดั้งเดิมที่เน้นการจัดการอาการเป็นหลัก การบำบัดด้วยยีนจะจัดการกับสาเหตุทางพันธุกรรมที่อยู่เบื้องหลังโรค ทำให้มีโอกาสที่จะรักษาได้ในระยะยาวหรือถาวร
