ยีนบำบัดถือเป็นความก้าวหน้าทางการแพทย์สมัยใหม่ที่น่าตื่นเต้นที่สุดอย่างหนึ่ง โดยยีนบำบัดมีศักยภาพในการรักษา บำบัดรักษา หรือแม้กระทั่งป้องกันโรคได้ โดยมุ่งเป้าไปที่สาเหตุหลักของโรค ซึ่งก็คือความผิดปกติทางพันธุกรรม ซึ่งแตกต่างจากการรักษาแบบดั้งเดิมที่มักจะจัดการกับอาการ ยีนบำบัดมีจุดมุ่งหมายเพื่อแก้ไขหรือแทนที่ยีนที่ผิดปกติโดยตรง ซึ่งจะช่วยปูทางไปสู่การแก้ไขปัญหาสุขภาพที่ซับซ้อนในระยะยาว
