ธาลัสซีเมียเป็นโรคทางพันธุกรรมทางโลหิตวิทยาที่สร้างความท้าทายให้กับผู้ป่วยและผู้ให้บริการด้านสุขภาพทั่วโลกมายาวนาน โรคนี้เกิดจากการผลิตฮีโมโกลบินที่ผิดปกติ ทำให้เกิดภาวะโลหิตจาง อ่อนเพลียและในรายที่รุนแรงอาจเกิดภาวะแทรกซ้อนที่คุกคามชีวิตได้เป็นเวลาหลายทศวรรษที่ทางเลือกในการรักษาถูกจำกัดอยู่เพียงการถ่ายเลือดเป็นประจำและการบำบัดด้วยคีเลชั่นธาตุเหล็ก
