เทคโนโลยีการทดแทนยีนซึ่งเป็นแนวทางใหม่ที่ออกแบบมาเพื่อฟื้นฟูการทำงานทางชีวภาพตามปกติโดยการแทนที่ยีนที่บกพร่องหรือขาดหายไป การทดแทนยีนถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในด้านการแพทย์แม่นยำ โดยเปิดโอกาสใหม่ๆให้กับผู้ป่วยที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมซึ่งก่อนหน้านี้มีทางเลือกในการรักษาจำกัด การทดแทนยีนมุ่งเน้นไปที่การแก้ไขสาเหตุที่แท้จริงของโรค
