Antisense Oligonucleotides เป็นนวัตกรรมทางการแพทย์สมัยใหม่ในกลุ่มยาที่ออกฤทธิ์ต่อสารพันธุกรรมซึ่งออกแบบมาเพื่อเข้าไปควบคุมการทำงานของยีนในระดับโมเลกุลโดยตรง ที่ออกแบบให้มีลำดับเบสตรงข้ามกับลำดับของ Messenger RNA เป้าหมายที่ต้องการควบคุม เมื่อ ASO เข้าสู่เซลล์มันจะจับกับ mRNA เป้าหมายนั้นทำให้สามารถปรับเปลี่ยนหรือยับยั้งการผลิตโปรตีนที่เป็นสาเหตุของโรคได้
